네이처셀(007390)이 21일 미국 식품의약국(FDA)에 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 ‘아스트로스템’의 알츠하이머 적응증 제2b상 임상시험계획서를 제출한다고 공시했다.

이번 임상은 경증에서 중증도의 알츠하이머병 환자에게서 아스트로스템의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 것이다. 미국 FDA에서 승인받은 의약품인 Donepezil과의 비열등성 평가를 통해 무작위배정, 이중맹검, 활성 대조약의 방식으로 진행된다.

임상은 총 80명의 환자를 대상으로 한다. 시험군과 대조군에 각각 40명씩 배정됐다. 시험군에게는 아스트로스템과 Donepezil 위약이 투여되고, 대조군에게는 아스트로스템 위약과 Donepezil이 주입된다. 아스트로스템은 4주 간격으로 정맥(1.5억cells) 및 척수강 내(0.5억cells)를 통해 총 5회 투여되며, 투여 완료 후 12주 및 24주 후에 추적관찰을 한다.

아스트로스템은 바이오스타 줄기세포연구원에서 개발한 줄기세포 치료제다. 환자의 정맥을 통해 약물을 투여하는 방식이어서 편리성과 안정성을 높였다는 평가다.

현재까지 알츠하이머는 증상을 늦출 수 있는 도네페질 염산염 성분의 치료제가 주류를 이루고 있다. 반면 아스트로스템은 단순한 진행 지연이 아닌 재생작용을 통한 역전 가능성을 가지므로 기존 알츠하이머 치료제와는 차별성을 가질 수 있다는 게 회사 측의 설명이다.

한편 아스트로스템 알츠하이머 적응증 1∙2a상은 지난해 6월 26일 임상시험이 완료된 바 있다.