지엔티파마의 루게릭병 치료제가 미국 의료당국으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환 발병·진행의 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 제거하는 다중표적 약물로 개발 중이다. 크리스데살라진은 FDA 희귀의약품으로 지정됨에 따라 개발 단계별로 ▲미국 현지 세제 혜택과 우선 심사 ▲시판 후 독점권 부여 ▲품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

지엔티파마의 루게리병 치료제 후보물질이 루게릭병 동물모델에서 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 확인됐다고 회사측은 밝혔다.

또 노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학을 평가하기 위해 진행한 임상 1상 결과 20㎎, 50㎎, 100㎎, 200㎎, 400㎎, 600㎎ 단회투여에서 모두 안전성이 확인됐다. 다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100㎎, 200㎎을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 우수한 안전성과 내약성이 확인됐다고 회사측은 전했다.

약물 투여 후 3~4시간 안에 최고 혈중 농도에 도달했으며, 소실 반감기는 10~20시간 정도로 나타났다. 곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 상대적으로 우수한 약효가 확인됐고 사람에게서 목표 용량 대비 안전성이 검증됐다”며 “크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정”이라고 말했다.

루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가 생기며 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다. 발병률은 10만명당 0.6~3.8명, 유병률은 10만명당 4.1~8.4명으로 현재 전 세계 환자 수는 약 40만명이 넘을 것으로 추정되고 있다.